BLU-667是一个全新的抗癌药,甚至连正式的名字都还没有,初次亮相就吸引了全世界的关注,即将成为肿瘤治疗领域的黑马

4月14号,美国芝加哥,一年一度的美国癌症研究协会年会(AACR)已经召开,这是全球最重要的肿瘤学会议之一,全世界众多肿瘤医生和制药公司的专家们欢聚一堂,畅谈肿瘤治疗的新进展,就像打擂台一样,比一下谁家的新药或者新技术更牛。

昨天,AACR杀出一匹黑马——BLU-667,虽然它还没有正式的名字,却引起了很多人的关注。一期临床数据显示:针对RET突变或者融合的肿瘤患者,BLU-667的有效率高达46%,控制率超过90%。

危重肺癌患者:坐着轮椅来参加临床试验,站着走出去

这位晚期非小细胞肺癌患者,74岁,有吸烟史。确诊癌症之后先进行了顺铂+培美曲塞和卡铂+紫杉醇的化疗,耐药之后通过基因检测发现有KIF5B-RET基因融合,于是参加凡德他尼+依维莫司的临床试验,肿瘤明显缩小,不过很快就耐药了,同时患者状态急剧恶化,发生了严重的呼吸困难,命悬一线,出门必须坐轮椅。

幸运的是,这位患者有机会参加BLU-667的临床试验,吃药两个月之后,肿瘤就开始缩小,五个月之后肿瘤缩小34%,达到了部分缓解的标准。当然,他的精神和身体状态也很快恢复,不再需要轮椅。

一位在现场的肿瘤专家评论道:这位患者坐着轮椅来参加临床试验,站着走出去。下面是患者用药前和用药两个之后的肿瘤变化情况,肿瘤明显缩小:

BLU-667针对三种肿瘤,控制率超90%

这是昨天刚刚公布的临床数据:

临床设计:招募40位RET基因融合或者图的患者,包括非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌和乳头状甲状腺癌患者。这些患者都经过基因检测,确定有RET基因融合或者RET基因突变。

临床效果:这40位患者经过评估, 18位患者肿瘤明显缩小,有效率45%,包括一位患者肿瘤完全消失;同时,20位患者肿瘤稳定不长大,肿瘤控制率高达90%。具体的临床数据如下:

副作用:BLU-667副作用比较小,大部分副作用都很轻微,3-4级比较严重的副作用发生的比例只有16%,包括ALT升高、高血压、疲劳、腹泻、中性粒细胞减少和白细胞升高。

请患者朋友注意:BLU-667目前没有上市,只是在临床阶段,只有通过去国外参加临床试验才能用到,而且患者必须得有RET基因融合或者突变。据了解在非小肺癌里面,大约1%-2%的患者具有RER基因融合,在甲状腺髓样癌中有超过60%的患者基友RET基因突变,在乳头状甲状腺癌中有10%的患者具有RET基因融合。所以,做过多基因检测的患者,看看是否有这个RET基因突变或者融合。

参考文献:

[1] Vivek Subbiah, et al., Precision Targeted Therapy With BLU-667 for RET-Driven Cancers. Cancer Discovery, DOI: 10.1158/2159-8290.CD-18-0338

[2] AACR poster